Gen Tedavisi

Gen tedavisi. James Watson ve Francis Crick 1953 yılında DNA ikili sarmalının yapısını keşfettiklerinden beri, bilim adamlarının vizyonu, bozuk kalıtımsal malzemeyi sağlamlığı ili değiştirebilmek olmuştur. İyimser beklentisi, hasta genlerin sağlamları ile değiştirilmesi ile, münferit gen bozukluklarına bağlı hastalıkların iyileştirilebileceği yönündedir.

Genetik araştırmalar 70’li yıllarda bakterilerde ve tallı bitkilerin gen materyalinde değişiklik yapmakta aşama kaydetti. Birçok araştırmacı bu ilerlemeler karşısında gayrete geldi ve sabırsızlığa kapıldı. Los Angeles’taki California Üniversitesi’nde profesör olan Martin Cline talasemi tedavisi uzmanıydı. Özellikle Akdeniz ülkelerinde görülen talasemi hastalığında, hemoglobinin üretimi bozuktur. Hastalar çabuk yorulur, fazla dayanıklı değildir ve en küçük eforda nefes nefese kalırlar. Bu hastalığın ağır şeklini geçiren kişilerde, küçük yaşlarda kalp kasının zarar görmesi ve ağır enfeksiyonlar ortaya çıkmaktadır. Birçok hasta 25 yaşına gelmeden hayatını kaybetmektedir.

Martin Cline bu hastalığı sonunda etkili bir şekilde tedavi etmek istiyordu ve bunu denerken de tüm hukuki kuralları, mesleki kuralları ve tıbbi kişisel sorumlulukları çiğnemiştir. Cline Temmuz 1980 yılında, bu iş için resmi bir izin almadan, iki hastada talasemiye karşı gen tedavisi uygulamıştır. Bu hastanın iyiliği adına işlenmiş, herkesin anlayış göstermesi gereken, affedilebilir bir suç sayılamazdı. Burada söz konusu olan, hastaların nasıl tepki göstereceği ve hangi tehlikeleri barındırdığı bilinmeyen, daha önce fazla araştırılmamış bir tedavi şekliydi.

Cline iki insan kobayına, hemoglobin üretimi için gerekli olan genleri ekledi. Deneyin sonucu fazlası ile belirsizdi. Ayrıca çeşitli İsrailli ve İtalyan makamlarından izin almak zorundaydı, çünkü hastalar bu iki ülkeden gelmişti. Hastalardan ilik hücreleri aldı ve ardından bu hücrelere hemoglobin üretimi genlerini ekledi. Sonra da gen değişikliğine uğratılmış hücreleri hastaların damarlarına enjekte etti.

Bilirkişi cevabı, Cline deneyine başladıktan bir gün sonra geldi. İnsanlarda gerçekleştirilecek ilk gen tedavisi reddedilmişti.

Cline’ın izinsiz davranışı çok geçmeden ortaya çıktığında, hem kamuoyu hem de araştırmacıların birçoğu öfkelenmişti. Medyada da izinsiz tedavi hakkında şiddetli tartışmalar yaşanmıştı. Konunun uzmanı olmayan bu insan deneyi karşısında dehşete düşmüştü. Cline’ın meslektaşları ise her şeyden önce, onun sorumsuz davranışının yeni tedavi yöntemlerinin önünü açmak için çok önemli olan itibarın kaybedildiğinden endişe etmekteydiler. Gen tedavisinde, yıllarca harcanan emek şimdi resmen heba olmuştu. Gen terapisi uygulayanlar resmi izin olmadan insan deneyleri yapıyorsa, onlara gelecekte nasıl güven duyulacaktı?

Sonunda, araştırmacıların çoğu da bu iş için henüz erken olduğu ve önce birçok hayvan deneyi yapılması gerektiği konusunda hemfikirdi. Ancak bazı bilim adamları için, Martin Cline vicdansız bir araştırmacı değil, her şeyden önce kendini bilim adına feda etmiş, hastalarına faydalı olabilmek ve tıbbi gelişmeleri hızlandırmak için kariyerini hiçe saymış biriydi. İçten içe, Californialı doktorun, yeni tedavi yöntemini bu kadar erken bir aşamada uygulama cesaretini takdir ediyorlardı. Skandal gün yüzüne çıktıktan sonra, Cline laboratuvar yöneticiliği görevini bırakmak zorunda kalmıştır.

Cline’ın deneysel tedavisinin hastalarına fayda sağlayıp sağlamadığı ise hala bilinmemektedir. Cline onları bir daha görmemiştir. Hastaları California’daki deneyden birkaç yıl sonra ölmüştür ve bu süre de hastalıklarının tedavi olmadan da onlara tanıyacağı sınırlı yaşam beklentisi ile az çok örtüşmekteydi. Anlaşılan o ki, deney sonucu olarak doğrudan bir zarar görmemişlerdi.

On sene sonra, Eylül 1990 yılında, resmi olarak onaylanmış ilk gen tedavisi başlamıştır.

Kalıtımsal bir bağışıklık sistemi hastalığı yaşayan dört yaşındaki Ashanti DeSilva’nın gen tedavisinde, küçük kıza gen tekniği değiştirilmiş bağışıklık sistemi hücreleri enjekte edilmiştir. Küçük kızı hastalığı o kadar ender görülen bir hastalıktı ki, tedaviyi eleştirenler, bu konu ile ilgilenen bilimci sayısının hastalıktan muzdarip olan hasta sayısından fazla olduğunu söylemektedirler. Ashanti ve diğer hasta, Cindy Cutshall, gen tedavisinin yanı sıra geleneksel tedaviyi de görüyorlar. Dört yıl sonra, araştırmacılar yeni tedavi şeklinin hastaları sağlığına kavuşturmadığı ve iki kızın da durumunda değişiklik yaşanmadığı sonucuna varmışlardır.

vgr